孤兒藥物: 希望何處有一點點或沒有希望
紐約, 紐約, 2004 年2月18 日? 在到他的醫生的一次參觀, 加利Jacob 收到了困厄的消息? 不是關於他自己, 但醫生的朋友的。
當演奏與他的孩子的當中一個, 醫生的朋友跌倒了和打破了肋骨。那是足夠壞, 但在考試期間在醫院, 父親被擊中了以一個使震驚的和完全意想不到的診斷嗎? 他安排一種疾病以多個骨髓瘤著名, 骨髓血癌。
診斷是□什麼較少比死刑。
Jacob 知道多個骨髓瘤患者悲痛。疾病是無可救藥和幾乎總致命的, 有很少, 如果有的話可利用的治療的罕見的疾病的當中一個。他們作為"孤兒" 疾病為人所知, 由多數藥物製作者避開因為患者人數小並且藥物的商業發展看像經濟上不吸引人。
Jacob 先生知道因為, 作為Callisto Pharmaceuticals, Inc., 一個小基於曼哈頓的biopharmaceutical 公司的首席執行官, 他帶領科學努力開發一種新孤兒藥物稱"Atiprimod" 為多個骨髓瘤患者。
"父親的疾病帶來了家給我什麼我們做□真正地重要," 說Jacob 先生。"大家同意我們需要更多藥物對待多個骨髓瘤。有人們在那裡死沒有真正的希望之外由於缺乏有效的治療為所有患者。"
在平穩地增長的數字, 孤兒藥物提供一點或根本沒有存在希望的新藥量。在十年在聯邦糧食與藥物管理局孤兒藥物節目的開始之前, 10 種藥物由製藥公司開發了為孤兒疾病。在十年因為, 糧食與藥物管理局認為幾乎250 種新藥物被開發了和被批准了, 並且上百更多是在管道。
Atiprimod 是那些的當中一個走向它的方式往市場。Callisto 最近獲得了孤兒藥物指定從糧食與藥物管理局, 提供公司以財政刺激繼續昂貴的發展過程。
節目用患者人數包括藥物為孤兒疾病在200,000 之下。
全國組織為罕見的混亂報告大約25 百萬人民在美國遭受估計6,000 種孤兒疾病。
疾病這樣作為囊狀纖維變性, 複雜化影響HIV 被傳染的人、Gaucher 的疾病、1983 年血友病和癌症的罕見的形式是在孤兒之中沒有有效的醫學直到糧食與藥物管理局編程進入作用和鋪平了道路為新藥物為有這些疾病病人。
大藥物製作商是主要缺掉從努力。
根據孤兒藥物節目的副主任, 約翰・McCormick, 只15% 博士對孤兒藥物指定的申請來自更大的製藥公司。
原因: 不讚同的投資收益的期望。
糧食與藥物管理局使藥物刺激成為孤兒? 津貼、七年營銷排祂性和減稅? 把小製藥公司引入與有為的藥物候選人突破口。
當未來是更加明亮的, 任務仍然威嚇開發藥物為孤兒疾病。
Amyotrophic 側面硬化(ALS), 或肌萎縮性側索硬化症, 影響30,000 美國人與8,000 個新盒年年被診斷; Huntington 的疾病並且影響大約30,000 名患者。
一些疾病影響較少比100 名患者, 根據健康全國學院。
估計50,000 名患者有多個骨髓瘤與15,000 名新患者每年被診斷。去年, 糧食與藥物管理局批准了一種新藥物Velcade 為有疾病病人。但是, 仍然有一定數量的多個骨髓瘤患者沒有治療可利用。
肯尼斯C. 安徒生博士, 充當在Velcade preclinical 發展和臨床試驗的一個主要角色和現在是Callisto 的醫療顧問委員會的成員, 是在看需要對於更多藥物對待多個骨髓瘤的專家之中。
"他被激發看Atiprimod 輸入臨床試驗為評估在多個骨髓瘤患者," Jacob 說安徒生。"他相信它有一個機會幫助未反應其它藥物" 的患者
安徒生博士是Dana-Farber 巨蟹星座學院的Jerome Lipper 多個骨髓瘤中心的主任在波士頓、MA, 和醫學教授在哈佛醫學院。
階段I/IIa 試驗為Atiprimod 被提名本月末開始。
Donald Picker, Callisto 的資深副總裁博士藥物發展, Atiprimod 的說的研究與科學家合作在全國巨蟹星座學院是非常有為的。
"實質上, 我們及早顯示了在這些研究, Atiprimod 有潛力干預以癌細胞和腫瘤在三種方式? 由禁止他們的形成, 由編程他們的死亡和由限制他們的能力生長血管必要為他們的生存。採取一起, 這些研究結果建議, Atiprimod 能潛在地代表化合物新穎的組為發展為治療干預在人的癌症, "說Picker 博士。
關於作者
亞歷克斯・Michelini 是前得獎reporter/editor 在紐約每日新聞。他的credits 包括提名為普利策獎為一個系列在醫療費用。在他的榮譽之中, Michelini 先生接受了最後期限俱樂部褒獎、頁一個褒獎、美聯社褒獎和紐約新聞俱樂部褒獎(兩次) 。他是亞歷克斯・Michelini 公共關係的創建者, 和顯現了出和合作了在文章出現在紐約時代週刊、華爾街時報、倫敦時代、紐約崗位、紐約每日新聞、Bloomberg 收音機& 電視、CNNfn 、WCBS 收音機& 電視。勝利收音, 基督徒科學螢幕、Fox 電視臺、路透社、Newsday 和其它媒介出口。
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