Liekov na ojedinelé ochorenia: nádej tam, kde je málo alebo žiadna nádej
NEW YORK, NY 18. februára 2004? Na návšteve svojho lekára, Gary Jacob dostal zhoršujúcej správy? nie o seba, ale priateľ lekára. Pri hraní s jedným zo svojich detí, lekár a priateľ padol zlomil rebro. To bolo dosť zlé, ale pri vyšetrení v nemocnici, bol otec hit s prekvapujúce a úplne nečakané diagnóza? mal ochorenie známe ako mnohopočetný myelóm, kostnej drene, krvná cancer.The diagnóza nebolo nič menšie ako smrť sentence.Jacob vedel muka pacientov s mnohopočetným myelómom. Choroba je nevyliečiteľná, a takmer vždy smrteľné, jeden zo zriedkavých ochorení, ktoré majú málo, ak vôbec, dostupnej liečby. Oni sú známi ako "osirelé" choroby, vyhýbajú väčšina drog-tvorca, pretože pacient populácie sú malé a komerčné drogy je vnímaná ako ekonomicky unattractive.Mr. Jakob vedomý, pretože ako generálny riaditeľ Callisto Pharmaceuticals, Inc, malý Manhattan-založené Biofarmaceutická spoločnosť, ako vedúci vedeckého úsilia o vývoj nových liekov na ojedinelé ochorenia s názvom "Atiprimod" pre pacientov s mnohopočetným myelómom. "otca choroby priniesol domov sa mi, že to, čo robíme, je naozaj dôležité," hovorí pán Jacob. "Všetci sa zhodujú, potrebujeme viac liekov na liečbu mnohopočetného myelómu. Sú ľudia, tam vonku umieranie bez reálnej nádeje, pretože chýba účinnej liečby pre všetkých pacientov. "Pri stále rastúcej položky, lieky na ojedinelé ochorenia sú zdrojom nových dávok nádeje, kde málo alebo vôbec žiadne. Počas desaťročia pred začiatku federálne kontrolu potravín a liečiv je liek na ojedinelé ochorenia program 10 lieky boli vyvinuté farmaceutických firiem na ojedinelé ochorenia. V nasledujúcich desaťročiach, pretože FDA hovorí takmer 250 nových liekov, boli vyvinuté a schválené, a stovky ďalších sú v pipeline.Atiprimod je jedným z tých SVADBA svoju cestu smerom k trhu. Callisto nedávno získala ojedinelé drog označenie od FDA, poskytuje spoločnosť s finančné stimuly, aby pokračovali nákladný vývoj proces.Európska program zahŕňa lieky na ojedinelé ochorenia sa pacientov pod 200.000. Národná organizácia pre zriedkavé ochorenia správy o 25 miliónov ľudí v Spojených štátoch trpí približne 6000 sirota diseases.Diseases, ako je cystická fibróza, komplikácie, ktoré ovplyvňujú HIV-infikovaných ľudí, Gaucherovej choroba, hemofília a zriedkavé formy rakoviny boli medzi siroty bez účinné lieky, kým program FDA nadobudol účinnosť v roku 1983 a pripravilo pôdu pre nové lieky pre pacientov s týmito diseases.Large drogy-tvorcovia boli veľmi chýba efforts.According na ojedinelé ochorenia drogy programe zástupca riaditeľa, Dr. John McCormick, len 15% žiadostí o osirelých drog označením pochádzajú od veľkých farmaceutických companies.The dôvod: očakávania nepriaznivý returns.The FDA investičné stimuly pre ojedinelé ochorenia drog? granty, sedem rokov na trh exkluzivity a daňové úľavy? čerpali malé farmaceutické spoločnosti sa sľubnou liekov do breach.While budúcnosť je jasnejšie, stále skľučujúca úlohu vyvinúť lieky na ojedinelé ochorenia diseases.Amyotrophic laterálna skleróza (ALS) alebo Lou Gehrig choroby ovplyvňuje 30.000 Američania sa 8000 nových prípadov diagnostikovaných ročne; Huntingtonova choroba postihuje aj asi 30.000 patients.Some postihujú menej ako 100 pacientov, podľa National Institutes of Health.An odhadovaných 50.000 pacientov s mnohopočetným myelómom 15.000 nových pacientov s diagnózou každý rok. V minulom roku sa FDA schválila nový liek Velcade pre pacientov s ochorením. Avšak, stále existuje rada pacientov s mnohopočetným myelómom s available.Dr bez liečby. Kenneth C. Anderson, ktorý zohral významnú úlohu v rozvoji predklinické a klinické skúšky s Velcade a teraz je členom lekárskej Callisto poradný zbor, sa medzi odborníkmi, ktorí vidia potrebu väčšej drogy liečbe mnohopočetného myelómu. "Má radosť vidieť Atiprimod vstúpiť klinických skúšok pre hodnotenie pacientov s mnohopočetným myelómom," povedal Jacob Anderson. "Verí, že má príležitosť, ako pomôcť pacientom, ktorí nemajú reagovali na iné lieky. "Dr Anderson je režisér Jerome Lipper mnohopočetný myelóm Centrum Dana-Farber Cancer Institute v Bostone, MA, a profesor medicíny na Harvard Medical skole, Phase I / IIa skúšok pre Atiprimod sú navrhnutí začať koncom tohto month.Dr. Donald Picker, Callisto Senior Vice President of Drug Development, hovorí štúdia Atiprimod v spolupráci s vedcami z National Cancer Ústav bol veľmi sľubný. "V podstate sme ukázali v týchto raných štúdií, ktoré Atiprimod má potenciál zasiahnuť rakovinové bunky a nádory tromi spôsobmi? Inhibíciou ich tvorby, podľa programovanie ich smrti a že sa obmedzí ich schopnosť rast krvných ciev potrebných pre ich prežitie. Dokopy tieto nálezy naznačujú, že Atiprimod by mohli predstavovať novej triedy zlúčenín pre vývoj pre terapeutické intervencie v ľudskej rakoviny, "povedal Dr Picker.About AuthorAlex Michelini je bývalý přiřknout-získaní reportér / redaktor New York Daily News. Jeho úspechy patrí nominácie na Pulitzerovu cenu za sériu z nákladov na zdravotnú starostlivosť. Medzi jeho vyznamenanie, dostal pán Michelini lehota Club Award, Page One Award, Associated Press Award a New York Press Club Award (dvakrát). On je zakladateľ Alex Michelini Public Relations, a vyvinula a spolupracoval na článok uvedený v New York Times, Wall Street Journal, London Times, New York Post, New York Daily News, Bloomberg Radio & TV, CNNfn, WCBS rádia a televízie. WINS rádio, Christian Science Monitor, Fox TV, Reuters, Newsday a iné médiá outlets.michelinialex @ aol.com
Článok Zdroj: Messaggiamo.Com
Related:
» Tattoo Me Now!» Turbulence Training.. is Amazing
» Acne Free In 3 Days
» Master Cleanse Secrets 10 Day Di
Webmaster si html kód
Pridajte tento článok do svojich webových stránok sa!
Webmaster Pošlite svoj článok
Nie nutná registrácia! Vyplňte formulár a Váš článok je v Messaggiamo.Com Adresár!
