Drogas órfãos: espere onde há quase nenhuma esperança
NEW YORK, N.Y., fevereiro 18, 2004? Em uma visita a seu doutor, Gary Jacob recebeu notícia distressing? não sobre si mesmo, mas um amigo do doutor.
Ao jogar com uma de suas crianças, o amigo do doutor caiu e quebrou um reforço. Isso era mau bastante, mas durante a examinação no hospital, o pai foi batido com um diagnóstico startling e totalmente inesperado? teve uma doença conhecido como o myeloma múltiplo, um cancro de sangue da medula.
O diagnóstico não era nada menos do que uma sentença de morte.
Jacob soube da angústia de pacientes do myeloma múltiplo. A doença é incurável e quase sempre fatal, uma das doenças raras que têm poucos, eventualmente, tratamentos disponíveis. São sabidos como as doenças “órfãos”, shunned por a maioria de drug-makers porque as populações pacientes são pequenas e o desenvolvimento comercial de uma droga é considerado como economicamente desinteressante.
O Sr. Jacob estava ciente porque, como o director geral de Callisto Fármacos, Inc., uma companhia biofarmaceutico Manhattan-baseada pequena, está conduzindo um esforço científico para desenvolver uma droga órfão nova chamada “Atiprimod” para pacientes do myeloma múltiplo.
“A doença do pai trouxe-me para casa que o que nós estamos fazendo é realmente importante,” diz o Sr. Jacob. “Todos concorda que nós precisamos mais drogas de tratar o myeloma múltiplo. Há povos para fora que morrem lá sem esperança real por causa de uma falta do tratamento eficaz para todos os pacientes.”
Em números firmemente crescentes, as drogas órfãos estão fornecendo doses novas da esperança onde pouco ou nem um existiram. Na década antes do início do programa órfão da droga da Agência de Medicamentos e Alimentos federal, 10 drogas foram desenvolvidas por companhias farmacéuticas para doenças órfãos. Nas décadas desde que, o FDA diz quase 250 drogas novas foram desenvolvidas e aprovadas, e as centenas estão mais no encanamento.
Atiprimod é um daqueles que wending sua maneira para o mercado. Callisto obteve recentemente a designação órfão da droga do FDA, fornecendo a companhia os incentivos financeiros para continuar o processo de desenvolvimento caro.
O programa cobre drogas para doenças órfãos com as populações pacientes sob 200.000.
A organização nacional para relatórios raros das desordens aproximadamente 25 milhão povos nos Estados Unidos sofre do 6.000 doenças órfãos estimadas.
As doenças tais como a fibrose cística, complicações que afetam povos HIV-contaminados, doença de Gaucher, hemofilia e formulários raros do cancro estiveram entre os órfão sem medicinas eficazes até que o programa do FDA entrou no efeito em 1983 e pavimentou a maneira para drogas novas para pacientes com estas doenças.
Os grandes drug-makers faltaram pela maior parte dos esforços.
De acordo com o diretor de deputado do programa órfão da droga, o Dr. John McCormick, somente 15% dos pedidos para a designação órfão da droga veio das companhias farmacéuticas maiores.
A razão: expectativas de retornos de investimento desfavoráveis.
Os incentivos órfãos da droga do FDA? concessões, sete anos de exclusividade do mercado e reduções de impostos? extraíram companhias farmacéuticas pequenas com os candidatos prometedores da droga na ruptura.
Quando o futuro for mais brilhante, a tarefa ainda está desanimaando para desenvolver drogas para doenças órfãos.
A esclerose de lateral Amyotrophic (ALS), ou Lou Gehrig's Disease, afetam 30.000 americanos com as 8.000 caixas novas diagnosticadas anualmente; De Huntington da doença influências igualmente aproximadamente 30.000 pacientes.
Algumas doenças afetam menos de 100 pacientes, de acordo com os institutos nacionais da saúde.
Os 50.000 pacientes estimados têm o myeloma múltiplo com os 15.000 pacientes novos diagnosticados todos os anos. O ano passado, o FDA aprovou uma droga nova Velcade para pacientes com a doença. Entretanto, há ainda um número de pacientes do myeloma múltiplo sem o tratamento disponível.
O Dr. Kenneth C. Anderson, que jogou um maior protagonismo no desenvolvimento e nos ensaios clínicos pré-clínicos de Velcade e é agora um membro da placa consultiva médica de Callisto, está entre os peritos que vêem uma necessidade para que mais drogas tratem o myeloma múltiplo.
“É excitado para ver Atiprimod incorporar ensaios clínicos para a avaliação aos pacientes do myeloma múltiplo,” Jacob disse de Anderson. “Acredita que tem uma oportunidade de ajudar os pacientes que não responderam a outras drogas. ”
O Dr. Anderson é diretor do centro do Myeloma múltiplo de Jerome Lipper do instituto do cancro de Dana-Farber em Boston, em miliampère, e em professor de medicina na Faculdade de Medicina de Harvard.
As experimentações da fase I/IIa para Atiprimod slated para começar durante este mês.
O Dr. Donald Máquina desbastadora, vice-presidente sênior de Callisto do desenvolvimento da droga, disse que os estudos de Atiprimod em colaboração com cientistas no instituto nacional para o cancro foram muito prometedores.
“Essencialmente, nós temos mostrado nestes cedo estudos que Atiprimod tem o potencial intervir com células cancerosas e tumores em três maneiras? inibindo sua formação, programando sua morte e limitando sua habilidade de crescer os vasos sanguíneos necessários para sua sobrevivência. Tomados junto, estes resultados sugerem que Atiprimod poderia potencial representar uma classe nova de compostos para o desenvolvimento para a intervenção terapêutica em cancros humanos,” disseram o Dr. Máquina desbastadora.
Sobre o autor
Alex Michelini é um repórter/editor award-winning anteriores na notícia diária de New York. Seus créditos incluem a nominação para um prémio Pulitzer para uma série em custos médicos. Entre suas honras, o Sr. Michelini recebeu a concessão do clube do fim do prazo, a concessão da página uma, a concessão de Associated Press e a concessão do clube da imprensa de New York (duas vezes). É o fundador de relações públicas de Alex Michelini, e tornou-se e colaborou-se nos artigos que publicam-se em New York Times, Wall Street Journal, os tempos de Londres, New York Post, a notícia diária de New York, rádio de Bloomberg & tevê, CNNfn, rádio de WCBS & tevê. As VITÓRIAS transmitem por rádio, o Christian Science Monitor, Fox TV, Reuters, Newsday e outros meios de comunicação.
michelinialex@aol.com
Artigo Fonte: Messaggiamo.Com
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