Orphan 薬剤: ほとんど希望があるどこに望みなさい
ニューヨーク、ニューヨーク、2004 年2 月18 日か。彼の医者への訪問で、ギャリーJacob は悲報を受け取ったか。ない医者の彼自身、しかし友人について。
彼の子供の1 人と遊んでいる間、医者の友人はころび、肋骨を壊した。それは十分に悪かったが、病院の検査の間に、父は驚く総に予想外の診断と当られたか。彼は病気骨髄の血液の癌を多数myeloma として知っていてもらった。
診断はより少し何も死刑よりでなかった。
Jacob は多数myeloma の患者の苦悩の知っていた。病気はincurable 及びほぼ常に致命的、少数がある稀な病気の1 つである、の利用できる処置。それらはほとんどの薬剤メーカーが避ける"orphan" 病気として患者数が小さく、薬剤の商業開発が経済的に魅力がないように見られるので知られている。
Jacob 氏は、Callisto Pharmaceuticals 、Inc. の小さいマンハッタン基づかせていたbiopharmaceutical 会社の経営最高責任者として、彼が多数myeloma の患者のための"Atiprimod" と呼ばれる新しいorphan 薬剤を開発するための科学的な努力を導いているのでわかっていた。
"私達がしている何を父病気私に家をこと実際に重要である、" は言うJacob 氏を持って来た。"皆は私達はより多くの薬剤が多数myeloma を扱うことを必要とすることを一致する。すべての患者のための有効な処置の欠乏のためにある実質の希望なしでそこに死ぬことから人々が。"
着実に増加する数では、orphan 薬剤が存在している全然希望の新しい線量を少しまたはどれも提供していない。中央政府食品医薬品局のorphan 薬剤プログラムの開始の前の十年では、10 の薬剤はorphan 病気のための薬品会社によって開発された。十年では、FDA がほぼ言うので250 の新しい薬剤は開発され、承認され、たくさんはパイプラインにもっとある。
Atiprimod は市場の方に方法をwending それらの1 つである。Callisto は最近高価な開発プロセスを続けるために財政の刺激を会社に与えるFDA からのorphan 薬剤の指定を得た。
プログラムは200,000 以下患者数でorphan 病気のための薬剤を覆う。
米国の25 百万人についての稀な無秩序のレポートのための国民構成によってはに推定orphan 病気6,000 苦しむ。
病気は有効な薬のない孤児間に嚢胞性線維症としてそのような物、癌のHIV 感染させた人々、Gaucher の病気、血友病および稀な形態に影響を与える複雑化FDA が1983 年に効果に入り、開いたこれらの病気の患者の新しい薬剤のための道をプログラムするまであった。
大きい薬剤メーカーはずっと努力から主として行方不明である。
orphan 薬剤プログラムの次長に従って、ジョンMcCormick 、orphan 薬剤の指定のための適用の15% 先生はだけより大きい薬品会社から来た。
理由: 好ましくない投資収益の予想。
FDA は薬剤の刺激を孤児にするか。マーケティングの専有権の補助金、7 年間および税額控除か。違反に有望な薬剤の候補者が付いている小さい薬品会社を引いた。
未来がより明るい間、orphan 病気のための薬剤を開発するために仕事はまだおじけづいている。
筋萎縮性側索硬化症(ALS) 、またはルー・ゲーリック病は、毎年診断される8,000 の新たな問題を持つ30,000 人のアメリカ人に影響を与える; 30,000 人の患者についてのまたHuntington の病気の情緒。
ある病気は健康のある国民の協会に従って100 人以下の患者に、影響を与える。
推定50,000 人の患者に毎年診断される15,000 人の新しい患者との多数myeloma がある。去年、FDA は病気の患者のための新しい薬剤Velcade を承認した。但し、利用できる処置の何人かの多数myeloma の患者がまだない。
今ではVelcade のpreclinical 開発そして臨床試験の大きな役割を担い、Callisto の医学の諮問委員会のメンバーのケネスC. アンダーソン先生は多数myeloma を扱うより多くの薬剤のための必要性を見る専門家間にある。
"評価についてはAtiprimod が多数myeloma の患者に臨床試験を見るように彼は書き入れるのを" アンダーソンの言われるJacob 刺激される。"彼はそれが他の薬剤に" 答えなかった患者を助ける機会を有することを信じる
アンダーソン先生はハーバード衛生学校に薬のボストン、MA 、および教授のDana-Farber の蟹座の協会のJerome Lipper の多数Myeloma の中心のディレクターである。
Atiprimod のための段階I/IIa の試験は今月下旬に始まるために候補になる。
Callisto の上席副社長Donald Picker 先生は、薬剤の開発の、ずっと国民の蟹座の協会の科学者と共同するAtiprimod の言われた調査非常に有望である。
"本質的に、私達はこれらでAtiprimod に3 つの方法で癌細胞及び腫瘍と介入する潜在性があること調査を早く示してしまったか。による形成を、死をプログラムすることおよび存続に必要な血管を育てる機能を限ること禁じること。一緒に取られて、これらの調査結果はAtiprimod が可能性としては人間癌の治療上の介在の開発のための混合物の新しいクラスを表すことができる"言ったPicker 先生を提案する。
著者について
アレックスMichelini はニューヨークの毎日のニュースに前の賞獲得のreporter/editor である。彼の信用は医学の費用のシリーズのピューリッツァー賞のための指名を含んでいる。彼の名誉間で、Michelini 氏は締切クラブ賞、1 ページ賞、AP通信賞およびニューヨークの出版物クラブ賞を受け取った(二度) 。彼はニューヨーク・タイムズに、ウォールストリート・ジャーナル、ロンドンの時、ニューヨークのポスト、ニューヨークの毎日のニュース、Bloomberg のラジオ及びTV 、CNNfn 、WCBS のラジオ及びTV 出る記事でアレックスMichelini のPR 活動の創設者、成長し、そして協力した。勝利は、クリスチャン・サイエンスのモニター、FOX テレビ、Reuters 、Newsday および他の媒体出口無線で送る。
michelinialex@aol.com
記事のソース: Messaggiamo.Com
Related:
» Tattoo Me Now!» Turbulence Training.. is Amazing
» Acne Free In 3 Days
» Master Cleanse Secrets 10 Day Di
ウェブマスター向けのHTMLコードを取得
この記事を追加してお客様のウェブサイトを今しなさい！
ウェブマスター向けの記事を送信してください
登録の必要なし！フォームに記入してください Messaggiamo.Com 記事は、ディレクトリ！
