अनाथ दवाओं: आशा है कि कम या कोई कहाँ है आशा
New York, NY, फ़रवरी 18, 2004? अपने डॉक्टर के दौरे पर, गैरी याकूब चिंताजनक खबर मिली? नहीं खुद के बारे में है, लेकिन डॉक्टर की. हालांकि उनके बच्चे, डॉक्टर दोस्त और गिर गया में से एक के साथ खेल के एक मित्र एक पसली टूट गई. वह बहुत बुरा था, लेकिन अस्पताल में परीक्षा के दौरान, पिताजी को एक चौंकाने वाली और पूरी तरह से अनपेक्षित निदान से मारा था? वह एक बहु myeloma, एक अस्थि मज्जा रक्त रोग के रूप में जाना जाता था एकाधिक myeloma रोगियों की पीड़ा का पता cancer.The निदान एक मौत sentence.Jacob से कम कुछ नहीं था. रोग और लगभग हमेशा लाइलाज है, घातक बीमारियों दुर्लभ है कि कुछ है, अगर किसी में से एक, उपचार उपलब्ध है. वे अनाथ रोगों "" के रूप में जाना जाता है, सबसे दवा द्वारा त्याग दिया एक दवा निर्माताओं के कारण रोगी आबादी छोटे और वाणिज्यिक कर रहे हैं आर्थिक विकास कर रहे हैं unattractive.Mr के रूप में देखा जाता है. याकूब था पता है, क्योंकि मुख्य कार्यकारी Callisto फार्मास्यूटिकल्स, Inc, एक छोटे से मैनहट्टन के अधिकारी आधारित biopharmaceutical कंपनी के रूप में, वह एक वैज्ञानिक को "Atiprimod" के लिए एक नया अनाथ नामक दवा विकसित करने के प्रयास के अग्रणी है एकाधिक myeloma रोगियों. "पिता की बीमारी ने मुझे घर ले आया है कि जो हम कर रहे हैं वास्तव में महत्वपूर्ण है श्री याकूब," कहते हैं. "हर कोई सहमत है कि हम और अधिक दवाओं के कई myeloma इलाज की जरूरत है. वहाँ से लोग हैं क्योंकि सभी रोगियों के लिए प्रभावी इलाज की कमी के असली आशा के बिना मर रहा है. "तेजी से बढ़ती संख्या में, अनाथ दवाओं आशा की नई खुराक प्रदान कर रहे हैं, जहां कुछ या सभी अस्तित्व में नहीं. दशक में पहले संघीय खाद्य एवं औषधि प्रशासन की अनाथ दवा कार्यक्रम, 10 दवाओं अनाथ बीमारियों के लिए दवा कंपनियों द्वारा विकसित किए गए की स्थापना. दशकों में से, एफडीए कहते हैं, लगभग 250 नई दवाओं थे विकसित और मंजूरी दे दी है, और सैकड़ों अधिक pipeline.Atiprimod में हैं बाजार की ओर अपना रास्ता wending उन में से एक है. Callisto हाल ही में एफडीए से अनाथ दवा उपाधि प्राप्त की, कंपनी प्रदान वित्तीय प्रोत्साहन के साथ महंगी विकास process.The कार्यक्रम जारी रखने के लिए 200,000 के तहत मरीज को जनसंख्या के साथ अनाथ रोगों के लिए दवाएं शामिल हैं. 25 के बारे में दुर्लभ विकार की रिपोर्ट के लिए राष्ट्रीय संगठन संयुक्त राज्य अमेरिका में एक करोड़ लोगों का अनुमान ऐसे सिस्टिक फाइब्रोसिस के रूप में 6,000 अनाथ diseases.Diseases से ग्रस्त हैं, एचआईवी प्रभावित जटिलताओं से संक्रमित लोगों की है, Gaucher रोग, कैंसर और hemophilia के दुर्लभ रूप प्रभावी दवाओं के बिना अनाथ तक एफडीए कार्यक्रम 1983 में लागू हो गया और इन diseases.Large दवा के साथ रोगियों के लिए नई दवाओं के लिए मार्ग प्रशस्त निर्माताओं मोटे तौर से याद कर रहे हैं बीच में थे अनाथ दवा है प्रोग्राम उप निदेशक को efforts.According, डॉ. जॉन McCormick, अनाथ नशीली दवाओं पद के लिए आवेदन के केवल 15% बड़ा दवा companies.The वजह से आई है: अपेक्षाओं के प्रतिकूल निवेश returns.The एफडीए अनाथ दवा प्रोत्साहन? अनुदान, विपणन विशिष्टता और कर ब्रेक के सात साल? में वादा दवा उम्मीदवारों के साथ छोटी सी दवा कंपनियों है तैयार भविष्य उज्ज्वल है breach.While, काम अब भी कठिन है अनाथ diseases.Amyotrophic पार्श्व काठिन्य (ए एल एस), या Lou Gehrig की बीमारी के लिए दवाएं विकसित करने के लिए 8,000 नए मामले का निदान के साथ 30,000 अमेरिकियों को प्रभावित करता है वार्षिक; है Huntington रोग के बारे में भी 30,000 patients.Some रोगों को प्रभावित करता है कम से 100 रोगियों को प्रभावित, राष्ट्रीय Health.An संस्थानों के अनुसार 50,000 से अधिक रोगियों के साथ है myeloma का अनुमान 15,000 नए रोगी प्रत्येक वर्ष का निदान. पिछले साल एफडीए एक नई बीमारी के साथ मरीजों के लिए दवा Velcade मंजूरी दे दी. हालांकि, अभी तक कोई इलाज available.Dr के साथ कई myeloma रोगियों की संख्या में रहे हैं. केनेथ सी. एंडरसन, जो preclinical विकास और Velcade के नैदानिक परीक्षणों में महत्वपूर्ण भूमिका निभाई है और अब Callisto चिकित्सा सलाहकार बोर्ड के एक सदस्य है, जो और अधिक विशेषज्ञों दवाओं के लिए एक की जरूरत देखने के बीच में है , याकूब एकाधिक myeloma इलाज करते हैं. "वह देख Atiprimod एकाधिक myeloma रोगियों में मूल्यांकन के लिए नैदानिक परीक्षणों में प्रवेश उत्साहित है" एंडरसन की कहा. "उनका मानना है कि यह एक मरीज को कौन नहीं है मदद करने का अवसर है दूसरी दवाओं के जवाब दिया. "डा. एंडरसन जेरोम Lipper एकाधिक दाना के Myeloma केंद्र के निदेशक Farber कैंसर Boston, MA में संस्थान, और मेडिसिन के प्रोफेसर हार्वर्ड मेडिकल School.The चरण में है / IIa Atiprimod के लिए परीक्षण के बाद इस month.Dr शुरू होने की उम्मीद कर रहे हैं. है, Callisto वरिष्ठ उपाध्यक्ष औषध विकास के राष्ट्रपति डोनाल्ड चोर ने कहा, Atiprimod के राष्ट्रीय कैंसर के वैज्ञानिकों के सहयोग से अध्ययन संस्थान बहुत आशाजनक है. "संक्षेप में, हम इन प्रारंभिक अध्ययन में दिखाया गया है कि Atiprimod क्षमता से तीन तरीकों में कैंसर की कोशिकाओं और ट्यूमर के साथ हस्तक्षेप किया है बाधा उनके निर्माण, द्वारा? उनकी मृत्यु के प्रोग्रामिंग और उनके अपने अस्तित्व के लिए आवश्यक रक्त वाहिकाओं विकसित करने की क्षमता सीमित हैं. साथ में ले ली गई, इन निष्कर्षों को सुझाव है कि Atiprimod संभावित यौगिकों के एक उपन्यास वर्ग का प्रतिनिधित्व करने के लिए सकता है मानव कैंसर के उपचार के हस्तक्षेप के लिए विकास, "डॉ. AuthorAlex Michelini Picker.About ने कहा कि एक पूर्व पत्रकार पुरस्कार जीतने / न्यूयॉर्क डेली न्यूज के संपादक हैं. उनके क्रेडिट एक के लिए नामांकन शामिल पुलित्जर चिकित्सा लागत पर एक श्रृंखला के लिए पुरस्कार. उनके सम्मान में, श्री Michelini समय सीमा क्लब पुरस्कार, पेज एक पुरस्कार, एसोसिएटेड प्रेस पुरस्कार और न्यूयॉर्क में प्रेस क्लब पुरस्कार प्राप्त (दो बार). वह है एलेक्स Michelini पब्लिक रिलेशंस के संस्थापक और विकसित किया है और न्यूयॉर्क टाइम्स, वॉल स्ट्रीट जर्नल, लंदन टाइम्स, न्यूयॉर्क पोस्ट, न्यूयार्क डेली न्यूज में छपे लेख पर सहयोग, ब्लूमबर्ग रेडियो और टीवी, CNNfn, WCBS रेडियो और टीवी. जीत रेडियो, क्रिश्चियन साइंस मॉनिटर, फॉक्स टीवी, रायटर, Newsday @ aol.com और अन्य मीडिया outlets.michelinialex
Article Source: Messaggiamo.Com
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