Drogas Huérfanas: Espere donde hay poco o nada de esperanza
¿NUEVA YORK, N.Y., De Febrero El 18 De 2004? ¿En una visita a su doctor, Gary Jacob recibió noticias que se apenaban? no sobre se, pero un amigo del doctor.
Mientras que jugaba con uno de sus niños, el amigo del doctor se cayó y rompió una costilla. ¿Eso era bastante malo, pero durante la examinación en el hospital, golpearon al padre con asustar y una diagnosis totalmente inesperada? él hizo una enfermedad conocer como myeloma múltiple, un cáncer de la sangre de la médula.
La diagnosis no era nada menos que una oración de muerte.
Jacob sabía de la angustia de los pacientes múltiples del myeloma. La enfermedad es incurable y casi siempre fatal, una de las enfermedades raras que tienen pocos, si cualesquiera, tratamientos disponibles. Se conocen como enfermedades "huérfanas", evitadas por la mayoría de los droga-fabricantes porque las poblaciones pacientes son pequeñas y el desarrollo comercial de una droga se considera como económicamente poco atractivo.
Sr. Jacob estaba enterado porque, como cuadro superior de Callisto Pharmaceuticals, Inc., una compañía biopharmaceutical Manhattan-basada pequeña, él está conduciendo un esfuerzo científico de desarrollar una droga huérfana nueva llamada "Atiprimod" para los pacientes múltiples del myeloma.
"la enfermedad del padre me trajo el hogar que qué estamos haciendo es realmente importante," dice a Sr. Jacob. "cada uno conviene que necesitamos más drogas tratar myeloma múltiple. Hay gente fuera allí de morir sin esperanza verdadera debido a una carencia del tratamiento eficaz para todos los pacientes."
En números constantemente de aumento, las drogas huérfanas están proporcionando nuevas dosis de la esperanza donde existió poco o ningúna. En la década antes del inicio del programa huérfano federal de la droga de la administración del alimento y de la droga, 10 drogas fueron desarrolladas por las compañías farmacéuticas para las enfermedades huérfanas. En las décadas puesto que, el FDA dice casi 250 drogas nuevas fueron desarrolladas y aprobadas, y los centenares están más en la tubería.
Atiprimod es uno de ésos wending su manera hacia el mercado. Callisto obtuvo recientemente la designación huérfana de la droga del FDA, proveiendo de la compañía incentivos financieros para continuar el proceso costoso del desarrollo.
El programa cubre las drogas para las enfermedades huérfanas con las poblaciones pacientes debajo de 200.000.
La organización nacional para los informes raros de los desórdenes cerca de 25 millones de personas de en los Estados Unidos sufre de 6.000 enfermedades huérfanas estimadas.
Las enfermedades tales como fibrosis enquistada, complicaciones que afectaban la gente VIH-INFECTADA, la enfermedad de Gaucher, la hemofilia y formas raras de cáncer estaban entre los huérfanos sin medicinas eficaces hasta que el FDA programa entró efecto en 1983 y pavimentó la manera para las drogas nuevas para los pacientes con estas enfermedades.
Los droga-fabricantes grandes han faltado en gran parte de los esfuerzos.
Según el director de diputado del programa huérfano de la droga, el Dr. Juan McCormick, el solamente 15% de los usos para la designación huérfana de la droga ha venido de las compañías farmacéuticas más grandes.
La razón: expectativas de las vueltas de inversión desfavorables.
¿El FDA deja huérfano incentivos de la droga? ¿concesiones, siete años de exclusividad de la comercialización y roturas de impuesto? han dibujado las compañías farmacéuticas pequeñas con los candidatos prometedores de la droga dentro de la abertura.
Mientras que el futuro es más brillante, la tarea todavía está desalentando para desarrollar las drogas para las enfermedades huérfanas.
La esclerosis de lateral de Amyotrophic (ALS), o la enfermedad de Lou Gehrig, afecta a 30.000 americanos con 8.000 cajas nuevas diagnosticadas anualmente; La enfermedad de Huntington también afecta a cerca de 30.000 pacientes.
Algunas enfermedades afectan a menos de 100 pacientes, según los institutos nacionales de la salud.
Los 50.000 pacientes estimados tienen myeloma múltiple con 15.000 nuevos pacientes diagnosticados cada año. El año pasado, el FDA aprobó una droga nueva Velcade para los pacientes con la enfermedad. Sin embargo, todavía hay un número de pacientes múltiples del myeloma sin el tratamiento disponible.
El Dr. Kenneth C. Anderson, que desempeñó un papel importante en el desarrollo preclinical y los ensayos clínicos de Velcade y ahora es un miembro del tablero consultivo médico de Callisto, está entre los expertos que ven una necesidad de más drogas de tratar myeloma múltiple.
"lo excitan para ver Atiprimod incorporar los ensayos clínicos para la evaluación a pacientes múltiples del myeloma," Jacob dicho de Anderson. "él cree que tiene una oportunidad de ayudar a los pacientes que no han respondido a otras drogas"
El Dr. Anderson es director del centro múltiple de Jerome Lipper Myeloma del instituto del cáncer de Dana-Farber en Boston, el mA, y el profesor de la medicina en la escuela médica de Harvard.
Los ensayos de la fase I/IIa para Atiprimod son empizarrados comenzar más adelante este mes.
El Dr. Donald Picker, vice presidente mayor de Callisto del desarrollo de la droga, los estudios dichos de Atiprimod en la colaboración con los científicos en el instituto nacional del cáncer ha sido muy prometedor.
¿"esencialmente, hemos demostrado en éstos temprano estudios que Atiprimod tiene el potencial de intervenir con las células y los tumores de cáncer en tres maneras? inhibiendo su formación, programando su muerte y limitando su capacidad de crecer los vasos sanguíneos necesarios para su supervivencia. Tomados juntos, estos resultados sugieren que Atiprimod podría potencialmente representar una clase de la novela de los compuestos para el desarrollo para la intervención terapéutica en cánceres humanos, "dijeron a Dr. Picker.
Sobre El Autor
Alex Michelini es un reporter/editor premiado anterior en las noticias diarias de Nueva York. Sus créditos incluyen el nombramiento para un premio de Pulitzer para una serie en costes médicos. Entre sus honores, Sr. Michelini recibió la concesión del club del plazo, la concesión de la página una, la concesión asociada de la prensa y la concesión del club de la prensa de Nueva York (dos veces). Él es el fundador de las relaciones públicas de Alex Michelini, y se ha convertido y ha colaborado en los artículos que aparecen en los tiempos de Nueva York, el diario de Wall Street, los tiempos de Londres, el poste de Nueva York, las noticias diarias de Nueva York, radio de Bloomberg y TV, CNNfn, radio de WCBS y TV. Los TRIUNFOS radian, el monitor de la ciencia cristiana, Fox TV, Reuters, Newsday y otros enchufes de los medios.
michelinialex@aol.com
Artículo Fuente: Messaggiamo.Com
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