Лекарства-сираци: Надявам се, когато има малко или никаква надежда
Ню Йорк, 18-ти Февруари 2004 год.? На посещение в неговия лекар, Гари Яков получили тревожна новина? Не за себе си, но един приятел на лекар. Докато си играят с едно от децата му, приятел на лекаря и падна счупи ребро. Това беше достатъчно лошо, но по време на изпит в болница, бащата е бил ударен с изумително и напълно неочаквано диагноза? той е заболяване, известно като мултиплен миелом, една кръв на костния мозък cancer.The Диагнозата е нищо по-малко от една смърт sentence.Jacob знаели за мъката на пациенти с множествена миелома. Заболяването е нелечимо и почти винаги фатален, един от редките заболявания, които имат малко, ако има такива, налични лечения. Те са известни като "сираци" болести, отклонявал от повечето наркотици ръководители, тъй като пациентът популации са малки и търговско развитие на наркотици се счита за икономически unattractive.Mr. Яков наясно, защото, като главен изпълнителен директор на Калисто Pharmaceuticals, Inc, един малък Манхатън базирани биофармацевтични дружеството, той е водещ научен усилия за разработване на нов сираци нарича наркотици "Atiprimod" за мултиплен миелом пациенти. "болест на бащата прибере в къщи ми се, че това, което правим е наистина важно", казва г-н Яков. "Всеки съгласен имаме нужда от повече лекарства за лечение на мултиплен миелом. Има хора там умират, без реална надежда, защото липсата на ефективно лечение за всички пациенти. "В постоянно нарастващия брой, лекарства сираци се предоставят нови дози на надежда, когато малко или изобщо съществува. В десетилетието преди началото на лекарствен продукт сирак програма на федералното храните и лекарствата администрация ", 10 лекарства са разработени от фармацевтични компании за сираци заболявания. В следващите десетилетия, тъй като на FDA казва почти 250 нови лекарства са разработени и одобрени, а стотици други са в pipeline.Atiprimod е един от тези wending пътя си към пазара. Калисто наскоро получени лекарствен продукт сирак наименование от FDA, като предоставя на компанията с финансови стимули за продължаване на програмата скъпо process.The развитие обхваща лекарства за сираци заболявания с население под 200 000 пациента. националната организация за редки заболявания доклади за 25 милиона души в САЩ страдат от около 6000 сираци diseases.Diseases като кистозна фиброза, усложнения, засягащи HIV-инфектирани лица, болестта на Гоше на, хемофилия и рядко срещана форма на рак бяха сред сираците без ефективни лекарства, докато програмата FDA влезе в сила през 1983 г. и проправи пътя за нови лекарства за пациенти с тези diseases.Large наркотици ръководители са до голяма степен липсва в efforts.According за заместник-директор на програмата за сираци наркотици, д-р Джон McCormick, само 15% от заявленията за сираци наркотици наименование идва от по-големите фармацевтични причина companies.The: очаквания на неблагоприятна инвестиция returns.The FDA сираци стимули на наркотици? безвъзмездни средства, седем години на пазара за изключителност и данъчни облекчения? са изготвили малки фармацевтични компании, с обещаващи кандидати на наркотици в breach.While бъдещето е светло, задачата е все още трудна за разработване на лекарства за сираци diseases.Amyotrophic латерална склероза (ALS), или болест на Лу Gehrig на, засяга 30 000 американци с 8000 нови случаи, диагностицирани годишно; болестта на Хънтингтън и засяга около 30 000 patients.Some заболявания засягат по-малко от 100 пациенти, в съответствие с националните институти по Health.An оценява 50000 пациенти с мултиплен миелом 15 000 нови пациенти, диагностицирани всяка година. Миналата година, на FDA одобри ново лекарство Velcade при пациенти с болестта. Въпреки това, все още има редица пациенти с множествена миелома, без лечение available.Dr. Кенет C. Андерсън, който играе основна роля в развитието предклиничните и клиничните изпитвания на Velcade и сега е член на Медицински консултативен съвет за Калисто, е сред експертите, които виждат нужда от повече лекарства за лечение на множествена миелома. "Той е развълнуван, за да видите Atiprimod влиза клинични изпитвания за оценка в пациенти с множествена миелома," Яков каза на Андерсън. "Той вярва, че има възможност да помогне на пациенти, които не са отговори на други наркотици. "Д-р Андерсън е директор на Jerome Lipper Множествена миелома център на Dana-Farber онкологичен институт в Бостън, Масачузетс, и професор по медицина в Харвардския медицински фаза School.The I / IIa проучвания за Atiprimod са плоча да започне по-късно тази month.Dr. Доналд Picker, Калисто на старши вицепрезидент на разработване на лекарства, заяви проучвания на Atiprimod в сътрудничество с учени от Националния онкологичен Институтът е много обещаващ. "По същество ние сме показани в тези ранни проучвания, които Atiprimod има потенциал да се намеси с раковите клетки и тумори по три начина? Чрез подтискане на образуването им, като програмиране смъртта им, и чрез ограничаване на способността им да растат кръвоносните съдове, необходими за тяхното оцеляване. Взети заедно, тези резултати показват, че Atiprimod потенциално биха могли да представляват нов клас съединения развитие за терапевтична интервенция в човешки ракови заболявания ", каза д-р Picker.About на AuthorAlex Michelini е бивш всепризнатата репортер / редактор в" Ню Йорк Дейли Нюз. Негово кредити включват номинация за Пулицър "за серия от медицински разходи. Сред неговите отличие, г-н Michelini получи Краен срок Клуб на обществената поръчка, Page една награда, "Асошиейтид прес" и наградата на Ню Йорк Пресклуб награда (два пъти). Той е основател на Алекс Michelini връзки с обществеността, и е разработил и сътрудничи на статии, включени в "Ню Йорк Таймс", "Уолстрийт джърнъл", в Лондон Таймс "," New York Post, "Ню Йорк Дейли Нюз, Bloomberg Радио & ТВ, CNNfn, WCBS Радио & ТВ. WINS радио, Крисчън Сайънс Монитор "," Fox TV, предаде агенция Ройтерс, Newsday и други медии outlets.michelinialex @ aol.com
Член Източник: Messaggiamo.Com
Related:
» Tattoo Me Now!» Turbulence Training.. is Amazing
» Acne Free In 3 Days
» Master Cleanse Secrets 10 Day Di
уебмастъра Вземи Html кодекс
Добави тази статия на вашия сайт сега!
уебмастъра Подайте членове
Не е необходима регистрация! Попълнете формата и статията ви е в Messaggiamo.Com директория!
